В 2012 году биохимики Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна представили революционный инструмент редактирования генов — CRISPR‑Cas9. Открытие открыло новые возможности в исследованиях, медицине и биотехнологиях, за что учёные получили множество международных наград, включая Нобелевскую премию по химии 2020 года.
Эммануэль Шарпантье
Родилась 11 декабря 1968 года в Жувизи-сюр-Орж, Франция. Окончила биохимию и микробиологию в Университете Пьера и Марии Кюри, получила докторскую степень по микробиологии в Институте Пастера (1995) и прошла постдокторские стажировки в США. С 2002 по 2009 годы работала в Вене, а затем возглавила исследовательскую группу в Университете Умео (Швеция). Ее исследования посвящены регуляции генов у микроорганизмов и бактериальной защите от вирусов.
Дженнифер Дудна
Дженнифер Дудна родилась 19 февраля 1964 года в Вашингтоне и выросла на Гавайях. Окончила Pomona College, а затем получила степень PhD в Гарварде, где изучала рибозимы. После постдокторской работы в Университете Колорадо в Боулдере она присоединилась к факультету Калифорнийского университета в Беркли, где стала экспертом по РНК.
CRISPR‑Cas9
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) представляет собой участки ДНК, образующие «молекулярный справочник» чужеродных генетических элементов. Cas9 — эндонуклеаза, способная разрезать обе цепи ДНК. Совместив эти компоненты, Шарпантье и Дудна создали «молекулярные ножницы», позволяющие точно вырезать, отключать или вставлять гены.
Техника отличается простотой и низкой стоимостью, что сделало её популярной в фундаментальных исследованиях, разработке новых лекарств и сельском хозяйстве. Вместе с тем учёные предупреждают о рисках неконтролируемого применения, особенно в контексте редактирования эмбрионов.
Последствия открытия
После публикации работы Шарпантье и Дудна получили множество премий: Breakthrough Prize в области наук о жизни (2015), Принцесса Овьедо (Princess of Asturias) в 2015 году, премию L’Oréal‑UNESCO за выдающиеся женщины‑учёные (2016) и премию Готфрида Вильгельма Лейбница (2016). В 2020 году они стали лауреатами Нобелевской премии по химии.
Обе учёные основали биотехнологические компании, использующие CRISPR. Шарпантье, сейчас руководитель Института Макса Планка по инфекционным болезням в Берлине, соучредила CRISPR Therapeutics. Дудна, профессор в UC Berkeley, основала Intellia Therapeutics. Их компании разрабатывают генетические терапии для лечения тяжёлых заболеваний.